| Özellik |
Değer |
| tags |
sendrom, tek-gen |
| ad-tr |
Konjenital aganglionik megakolon (Hirschsprung hastalığı) |
| ad-en |
Hirschsprung disease |
| omim |
142623 |
| gen |
RET, GDNF, NTN, EDNRB, EDN3, ECE-1, L1CAM, SOX10, ZFHX1B (SIP1) |
| lokus |
10q11.2 (RET, genel bilgi) |
| kalitim |
Genellikle sporadik; ailevi formlarda dominant veya resesif |
| insidans |
5.000 canlı doğumda 1 |
| tus-onceligi |
yüksek |
| guncelleme |
2026-09-20 |
| kaynaklar |
Nelson - Bölüm 17 Sindirim Sistemi |
Hirschsprung Hastalığı
“Hirschsprung hastalığı veya diğer adıyla konjenital aganglionik megakolon enterik sinir sisteminin gelişimsel bir bozukluğudur (nörokristopati) ve submukozal ve myenterik pleksuslarda ganglion hücrelerinin yokluğuyla karakterizedir” (Nelson - Bölüm 17 Sindirim Sistemi, Bölüm 358.4).
Epidemiyoloji ve genetik
- “Distal bağırsak tıkanıklığının yenidoğanlardaki en sık nedenidir ve insidansı 5.000 canlı doğumda birdir.”
- “Hirschsprung hastalığında erkeklerin oranı kısa segment hastalıkta 4:1 ve tüm kolonik aganglionozis için yaklaşık 2:1’dir. Prematürite seyrektir.”
- “Aile kümelerinde dominant ve resesif kalıtım örüntüleri gösterilmiş olmasına rağmen Hirschsprung hastalığı genellikle sporadiktir.”
- “RET sinyal yolağının (RET, GDNF ve NTN) proteinlerini kodlayan ve endotelin (EDN) tip B reseptör yolağında (EDNRB, EDN3 ve EVE-1) görev alan birçok gende genetik defektler tanımlanmıştır.”
- “Hirschsprung hastalığının sendromik formları L1CAM, SOX10 ve ZFHX1B (önceden bilinen adıyla SIP1) genleriyle ilişkilendirilmiştir.”
Eşlik eden sendromlar
“Uzun segment hastalıkta artmış ailesel insidans görülür. Hirschsprung hastalığı Down Sendromu, Joubert Sendromu, Goldberg-Shprintzen sendromu, Smith-Lemli-Opitz Sendromu, Waardenburg Sendromu, Kıkırdak-Saç Hipoplazisisi, Multipl Endokrin Neoplazi Tip 2, Nörofibromatozis Tip 1, Nöroblastom, doğuştan hipoventilasyon (Ondine’in laneti) ve ürogenital veya kardiyovasküler anormallikler gibi diğer doğuştan defektlerle ilişkili olabilir.”“Hirschsprung hastalığı Mikrosefali, mental retardasyon, anormal yüz görünümü, Otizm Spektrum Bozukluğu, yarık damak, Hidrosefali ve mikrognatiyle ilişkili olarak görülmüştür” → Hirschsprung ile Giden Sendromlar
Patoloji
- “Hirschsprung hastalığı bağırsak duvarındaki ganglion hücrelerinin yokluğu sonucu gelişir ve anüsten itibaren proksimale doğru kesintisiz bir şekilde değişken bir mesafe boyunca tutulum görülür.”
- “Nöral inervasyonun yokluğu proksimal bağırsaktan distale doğru olan nöroblast göçündeki duraklamanın bir sonucudur.”
- “Myenterik ve submukozal pleksusların olmaması bağırsak duvarının gevşemesinde yetersizlik ve bağırsak duvar hipertonisitesi ile sonuçlanır ve bağırsak tıkanıklığına yol açabilir.”
- Segment uzunluğu:“Hastaların %80’inde aganglionik segment rektosigmoide sınırlıdır. Hastaların yaklaşık %10-15’inde sigmoid kolon proksimaline uzanan tutulum olarak tanımlanan uzun segment hastalık vardır. Tüm bağırsak aganglionozisi seyrektir ve vakaların yaklaşık %5’inden sorumludur.”
- “Histolojik olarak, Meissner ve Auerbach pleksuslarının ganglion hücrelerinin yokluğu, hipertrofik sinir demetleri ve kas tabakaları arasında ve submukozada yüksek konsantrasyonda asetilkolinesteraz saptanır.”
Klinik Bulgular
- “Hirschsprung hastalığı genellikle karın distansiyonu, mekonyum çıkışının olmaması ve/veya beslenmenin tolere edilememesine ek olarak safralı kusma veya aspirasyon olmasıyla yenidoğan döneminde tanı alır.”
- “Sağlıklı term bebeklerin %99’unda doğumun ilk 48 saati içinde mekonyum çıkışı olur. Mekonyum çıkışında gecikme olan zamanında doğan bebeklerde (hastalık preterm bebeklerde seyrek) Hirschsprung hastalığından şüphelenilmelidir.”