Çocuklarda Karaciğer Nakli

“Kronik karaciğer hastalığının çocuklarda büyüme, gelişme ve yaşam kalitesi üzerindeki etkisi yıkıcı olabilir. Karaciğer nakli geçerli bir tedavi ve küredir” (Nelson - Bölüm 17 Sindirim Sistemi, Bölüm 394-395).

Endikasyonlar

Doğuştan gelen metabolizma bozuklukları

• “Doğuştan gelen metabolizma bozuklukları, sentez, yıkım, nakil veya karbonhidrat, yağ veya proteinin işlevinde değişiklik ile sonuçlanan tek bir enzim eksikliğinden kaynaklanır.”
• “Bu bozukluklar karaciğer parankimal hastalığına ve son dönem karaciğer hastalığında nihai siroza neden olan hastalıkların yanı sıra karaciğer kanserine (örn. Alfa-1 Antitripsin Eksikliği, Wilson Hastalığı, Kistik Fibrozis, ilerleyici ailevi intrahepatik kolestaz) neden olan hastalıklar içinde gruplandırılabilirler.”
• “Esasen hepatoselüler zedelenme olmaksızın hepatik enzim eksikliği ile ortaya çıkan bu doğuştan gelen bozuklukları; beyin (hiperamonemik durumlar), böbrek (hiperoksalüri tip 1) veya kalp (Ailevi Hiperkolesterolemi) gibi ‘uydu’ sistemlerde komplikasyonlara neden olur.”
• “Bazı metabolik bozukluklar hastaları tüm yaşamları boyunca dekompansasyon riski altına sokar, diğerleri ise ergenlikten sonra ortaya çıkar.”

💡 Karaciğer nakli bir enzim yerine koyma şeklidir“Karaciğer nakli bir enzim yerine koyma şeklidir; siroz yokluğunda yarar-zarar oranı göz önüne alındığında, olası alternatifler olarak gen terapisi ve hepatosit naklinin yapılmasına yol açmıştır, ancak bu yöntemlerin tedaviye faydası henüz belirsizdir.”

Akut hepatik nekroz

• “Akut hepatik nekrozu olan çocukların bir kısmı nakil olmadan hayatta kalacak olsa da çocukluk çağı karaciğer naklinin yaklaşık %13’ünü oluşturur ve tasarlanan en yoğun çok model yönetim/destek konsantrasyonunu gerektirir.” → Akut Karaciğer Yetmezliği
• “Bu tanı, vakaların çoğunda kesin etiyolojiden yoksundur ve nakil sonrası sağkalım değişir, ancak muhtemelen komorbiditeler ve listeleme-nakil greft seçeneği kullanılabilirliği ile ilgili çok etmenli sorunlar nedeniyle genel nüfustan daha kötüdür.”

Maligniteler

• “Çocuklarda primer hepatik maligniteler seyrektir (tüm çocukluk çağı malignitelerinin <%2’si) ve tüm çocukluk çağı kanselerinin %5’inden daha azını oluşturur.”
• “Hepatoblastom, vakaların çoğunu (çocukluk çağında primer karaciğer tümörlerinin %75’i) oluşturur ve genellikle ileri bir evrede ortaya çıkar; adjuvan kemoterapi ve total hepatektomi ile nakil, bu çocuklarda tedavi ve uzun süreli sağkalım sağlar.”
• “Uluslararası Pediatrik Onkoloji Derneği ve birkaç Amerikan merkezi tarafından %85’in üzerinde sağkalım bildirilmiştir.”

PELD/MELD skorlama sistemi

ℹ️ Organ dağıtımının temeli“Amerika Birleşik Devletleri’nde karaciğer vericilerinin dağıtımı, 2002’de uygulanan Pediatrik Son Dönem Karaciğer Hastalığı/Son Dönem Karaciğer Hastalığı (PELD/MELD) skorlama sistemindeki, bilirübin, albümin veya kreatinin (yaşa bağlı olarak) ölçülebilir değerlerinden ve uluslararası normalizasyon oranından hesaplanan karaciğer hastalığının şiddetine dayalı klavuz ilkelere uygundur.”“PELD skorlama sistemi başlangıçta pediyatrik karaciğer nakli bekleme listesindeki 884 çocuktan oluşan bir kohorttan modellenmiştir ve ölüm, dekompansasyon veya üç ay içinde nakli öngörmeyi amaçlamaktadır.”

• “2002’den bu yana Amerika Birleşik Devletleri’nde çocuklarda yapılan karaciğer nakli sayısı nispeten sabit kalırken, yetişkinlerde yapılan karaciğer nakli sayısı yılda yaklaşık %10 artmıştır.”